GTPコラム
■ OBP-601、米国発の逆転劇──世界が注目した“静かな発見”

ALS（筋萎縮性側索硬化症）に挑む日本発の新薬OBP-601（センサブジン）は、世界最先端の臨床試験「HEALEY ALS Platform Trial」への採択を果たし、いま静かに世界の注目を集めている。

だが、この歴史的な一歩の裏側には、あまり語られていない“科学的発見”のドラマがある。

2020年、米国の創薬ベンチャー「トランスポゾン・セラピューティクス」は、ブラウン大学などが発表していたある研究に注目した。それは、ALSや前頭側頭型認知症、さらにはアルツハイマー病の一部に共通して現れるTDP-43という異常たんぱく質に対して、ある種類の抗HIV薬（NRTI）が抑制的に作用する可能性を示したものだった。

そのとき、彼らの目に留まったのが日本のバイオベンチャー「オンコリス・バイオファーマ」が保有していたOBP-601だった。もともとHIV治療薬として開発され、すでに安全性の確認が済んでいたこの薬は、NRTIでありながら、他の薬に比べて中枢神経系への移行性が高く、**「脳に届くNRTI」**という希少な特性を持っていた。

言い換えれば──これはまさにピースがぴったりとはまった瞬間だった。

実は、OBP-601をライセンス契約したトランスポゾン社も、オンコリスと同じく創薬を志す小規模なバイオベンチャーにすぎない。メガファーマでもなければ、大手投資ファンドの傘下というわけでもない。だが、彼らには科学の可能性を見抜く目があった。

オンコリスは当初、この薬をがん領域などに活用する構想を持っていたが、トランスポゾン社は「TDP-43異常をターゲットに、神経変性疾患への適応を」という明確な構想を提示し、ライセンス契約を締結。2024年にはALS患者を対象としたフェーズ2試験を実施し、驚くべき初期成績を叩き出す。

呼吸機能の低下を約50％抑制。バイオマーカーの有意な低下。病態進行の遅延──。この実績が認められ、世界中の治験薬から選抜される「HEALEY ALS Platform Trial」への採択が決まった。

不思議な話に聞こえるかもしれないが、これはオンコリスが自ら売り込んだ話ではない。アメリカ側の、しかも“同じ規模のベンチャー企業”が、日本に埋もれていた可能性に気づき、世界へと引き上げたのだ。

このOBP-601が成功すれば、いきなり世界展開の扉が開く。普通なら、国内承認→米国承認→世界進出という段階を踏むが、この薬は初手からグローバルゲームに臨んでいる。

まるで、日本球界での成功を経ずにいきなりメジャーリーグで才能を花開かせた大谷翔平のように──。

偶然と科学の積み重ねが重なった時、静かな発見が、世界を揺るがす一歩となる。

上昇し始めると、しばらくはその勢いが続くもんだろう。機関も目標株価を上げてくる可能性が高いと思うよ。

https://inbeoeirs.tech/stock?prrcynv

GPTコラム
■ OBP-601は「医薬品界の大谷翔平」なのか──日本発・ALS治療薬が世界に羽ばたく理由

普通、新薬の開発とは地道なものだ。まずは日本国内で治験を重ね、承認を目指す。その後、米国や欧州での展開に進むというのが一般的な流れである。

だが、オンコリスバイオファーマのOBP-601（censavudine）は違う。
この薬は、最初から“メジャーリーグ”に呼ばれた。

2025年5月、米国マサチューセッツ総合病院が主導する世界最先端の「HEALEY ALS Platform Trial」への正式採択──これは、ALS（筋萎縮性側索硬化症）という難病に挑む治験薬として、**「いきなり世界デビュー」**を果たしたことを意味する。

これは例えるなら、**“医薬品界の大谷翔平”**のような存在だ。

普通は、日本で実績を積み重ねてからアメリカへ行く。だがOBP-601は、
いきなりメジャーにスカウトされ、しかもチームの中心選手になりつつある。

しかもこの薬には、「二刀流」と呼ぶべき強みがある。

元々はHIV治療薬としての高い安全性（＝投げられる）

TDP-43異常など神経変性疾患の核心に迫る革新的作用機序（＝打てる）

この両方を兼ね備えた候補薬は、他にほとんど存在しない。

すでにALSに対して、肺機能の低下を50%抑えるなどの有望な兆候が見え始めており、さらに将来的にはアルツハイマー型認知症への応用も視野に入る。
成功すれば、数兆円規模のグローバル市場が一気に開ける。

つまりこれは、単なる治験参加ではない。
**日本の小さなバイオベンチャーが、世界の頂点を狙う「歴史的な第一歩」**なのだ。

もしかすると10年後、
「オンコリスはあのとき、OBP-601で大谷翔平のように世界を変えた」
──そんな日が、本当に来るのかもしれない。

普通は国内承認を目指し、アメリカで承認を目指し、世界をめざす。

OBP601は成功したら、いきなり世界進出です。

この凄さ、わかるかな？

今週は株に集中しすぎて、全く仕事になりませんでした。そろそろヤバイので、ちゃんと仕事するつもりでいます。ですので、買い煽るような投稿も、しばらく控える予定です。

買いたい人が安く買えることをお祈りいたします。

もうこっちに帰れよ

GPTコラム
■ OBP-601、ALS治療の本命候補へ──「静かな快挙」の背景に迫る

2025年5月30日、オンコリスバイオファーマが発表したIRは、一見すると控えめな内容に見えるかもしれない。しかしその裏には、ALS（筋萎縮性側索硬化症）という難病に対し、日本発の治療薬が世界最先端の臨床試験に選ばれたという、静かだが極めて大きな前進がある。

選ばれた治療薬OBP-601（censavudine）は、米国マサチューセッツ総合病院のHealey Centerが主導する「HEALEY ALS Platform Trial」に、新たな治療候補として正式採択された。これは、世界中の治験薬の中から「実用化の可能性がある」と評価されたものだけが参加を許される、きわめて厳選された国際共同試験だ。

OBP-601がこの試験に選ばれた最大の要因は、2024年に行われたフェーズ2臨床試験の成績にある。データの多くはまだ公表されていないものの、発表されたわずかな情報だけでも、次の3点が大きなインパクトを与えたとみられる：

・肺機能の低下を50%抑制
　ALSでは呼吸筋の機能低下が死亡原因の一つとされており、この効果は生存期間の延長につながる可能性を強く示す。

・病気の進行を遅延
　症状の進行スピードを抑えることは、患者のQOL（生活の質）を保つうえで極めて重要である。

・神経変性や炎症に関わるバイオマーカーの低下
　単なる対症療法ではなく、病態の根本に作用する可能性を示唆する結果である。

さらに、OBP-601にはユニークな作用機序がある。元々は抗HIV薬として開発され、安全性が確立されたNRTI（核酸系逆転写酵素阻害薬）であるこの薬は、近年、TDP-43異常や神経炎症に関与するメカニズムを抑制する可能性が示唆されている。これはALSのみならず、前頭側頭型認知症やアルツハイマー型認知症の一部にも関係する病態であり、他の神経変性疾患への波及展開が期待されている。

また、治験費用はトランスポゾン社が全額負担する契約であり、オンコリスにとってはリスクなく世界市場での勝負ができる極めて有利な条件となっている。選定理由には、「極めて明確な作用機序を持ち、動物実験・初期ヒト試験で有効性の兆候が複数示された」という点も含まれていたという。

こうした背景により、極めて限られた新規候補しか選ばれない「HEALEY ALS Platform Trial」への採択につながった。なお、このプラットフォームで新たに薬剤が選ばれるのは久しぶりであり、近年は候補数も減少傾向にあったことを考慮すると、今回の採択は極めて意義深い。

そして今、多くの投資家や研究者が静かに注目しているのは、この一連の流れが**「大成功」につながる可能性が現実味を帯びてきた**という点だ。

もしこの治療薬がALS治療で承認されれば、神経変性疾患全体への適応拡大も視野に入る。その先にあるのは、ALSの数十倍の市場規模を持つアルツハイマー病への展開であり、成功すれば世界のバイオ医薬品市場に巨大なインパクトを与える可能性がある。

つまり──これはオンコリスという“小さなバイオベンチャー”が、世界トップクラスのメガファーマへと成長する可能性をはらんだ、歴史的な転機と言えるのだ。

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■ OBP-601、ALS治療の本命候補へ──「静かな快挙」の背景に迫る

2025年5月30日、オンコリスバイオファーマが発表したIRは、一見すると控えめな内容に見えるかもしれない。しかしその裏には、ALS（筋萎縮性側索硬化症）という難病に対し、日本発の治療薬が世界最先端の臨床試験に選ばれたという、静かだが極めて大きな前進がある。

選ばれた治療薬OBP-601（censavudine）は、米国マサチューセッツ総合病院のHealey Centerが主導する「HEALEY ALS Platform Trial」に、新たな治療候補として正式採択された。これは、世界中の治験薬の中から「実用化の可能性がある」と評価されたものだけが参加を許される、きわめて厳選された国際共同試験だ。

OBP-601がこの試験に選ばれた最大の要因は、2024年に行われたフェーズ2臨床試験の成績にある。データの多くはまだ公表されていないものの、発表されたわずかな情報だけでも、次の3点が大きなインパクトを与えたとみられる：

・肺機能の低下を50%抑制
　ALSでは呼吸筋の機能低下が死亡原因の一つとされており、この効果は生存期間の延長につながる可能性を強く示す。

・病気の進行を遅延
　症状の進行スピードを抑えることは、患者のQOL（生活の質）を保つうえで極めて重要である。

・神経変性や炎症に関わるバイオマーカーの低下
　単なる対症療法ではなく、病態の根本に作用する可能性を示唆する結果である。


さらに、OBP-601にはユニークな作用機序がある。元々は抗HIV薬として開発され、安全性が確立されたNRTI（核酸系逆転写酵素阻害薬）であるこの薬は、近年、TDP-43異常や神経炎症に関与するメカニズムを抑制する可能性が示唆されている。これはALSのみならず、前頭側頭型認知症やアルツハイマー型認知症の一部にも関係する病態であり、他の神経変性疾患への波及展開が期待されている。

また、治験費用はトランスポゾン社が全額負担する契約であり、オンコリスにとってはリスクなく世界市場での勝負ができる極めて有利な条件となっている。選定理由には、「極めて明確な作用機序を持ち、動物実験・初期ヒト試験で有効性の兆候が複数示された」という点も含まれていたという。

こうした背景により、極めて限られた新規候補しか選ばれない「HEALEY ALS Platform Trial」への採択につながった。なお、このプラットフォームで新たに薬剤が選ばれるのは久しぶりであり、近年は候補数も減少傾向にあったことを考慮すると、今回の採択は極めて意義深い。

そして今、多くの投資家や研究者が静かに注目しているのは、この一連の流れが**「大成功」につながる可能性が現実味を帯びてきた**という点だ。

もしこの治療薬がALS治療で承認されれば、神経変性疾患全体への適応拡大も視野に入る。その先にあるのは、ALSの数十倍の市場規模を持つアルツハイマー病への展開であり、成功すれば世界のバイオ医薬品市場に巨大なインパクトを与える可能性がある。

つまり──これはオンコリスという“小さなバイオベンチャー”が、世界トップクラスのメガファーマへと成長する可能性をはらんだ、歴史的な転機と言えるのだ。

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■ OBP-601、ALS治療の本命候補へ──「静かな快挙」の背景に迫る

2025年5月30日、オンコリスバイオファーマが発表したIRは、一見すると控えめな内容に見えるかもしれない。しかし、その裏には、ALS（筋萎縮性側索硬化症）という難病に対し、日本発の治療薬が世界最先端の臨床試験に選ばれたという、静かだが極めて大きな前進がある。

選ばれた治療薬OBP-601（censavudine）は、米国マサチューセッツ総合病院のHealey Centerが主導する「HEALEY ALS Platform Trial」に、新たな治療候補として正式採択された。これは、世界中の治験薬の中から「実用化の可能性がある」と評価されたものだけが参加を許される、きわめて厳選された国際共同試験だ。

OBP-601がこの試験に選ばれた最大の要因は、2024年に行われたフェーズ2臨床試験の成績にある。データの多くはまだ公表されていないものの、発表されたわずかな情報だけでも、次の3点が大きなインパクトを与えたとみられる：

肺機能の低下を50%抑制
　ALSでは呼吸筋の機能低下が死亡原因の一つとされており、この効果は生存期間の延長につながる可能性を強く示す。

病気の進行を遅延
　症状の進行スピードを抑えることは、患者のQOL（生活の質）を保つうえで極めて重要である。

神経変性や炎症に関わるバイオマーカーの低下
　単なる対症療法ではなく、病態の根本に作用する可能性を示唆する結果である。

さらに、OBP-601にはユニークな作用機序がある。元々は抗HIV薬として開発され、**安全性が確立されたNRTI（核酸系逆転写酵素阻害薬）**であるこの薬は、近年、TDP-43異常や神経炎症に関与するメカニズムを抑制する可能性が示唆されている。これはALSのみならず、前頭側頭型認知症やアルツハイマー型認知症の一部にも関係する病態であり、他の神経変性疾患への波及展開が期待されている。

また、治験費用はトランスポゾン社が全額負担する契約であり、オンコリスにとってはリスクなく世界市場での勝負ができる極めて有利な条件となっている。選定理由には、「極めて明確な作用機序を持ち、動物実験・初期ヒト試験で有効性の兆候が複数示された」という点も含まれていたという。

こうした背景により、極めて限られた新規候補しか選ばれない「HEALEY ALS Platform Trial」への採択につながった。なお、このプラットフォームで新たに薬剤が選ばれるのは久しぶりであり、近年は候補数も減少傾向にあったことを考慮すると、今回の採択は極めて意義深い。

そして今、多くの投資家や研究者が静かに注目しているのは、この一連の流れが**「大成功」につながる可能性が現実味を帯びてきた**という点だ。

もしこの治療薬がALS治療で承認されれば、神経変性疾患全体への適応拡大も視野に入る。その先にあるのは、ALSの数十倍の市場規模を持つアルツハイマー病への展開であり、成功すれば世界のバイオ医薬品市場に巨大なインパクトを与える可能性がある。

つまり──これはオンコリスという“小さなバイオベンチャー”が、世界トップクラスのメガファーマへと成長する可能性をはらんだ、歴史的な転機かもしれない。

（AI使用上の留意点）

　ChatGPTは最近X postもYahoo!ファイナンス掲示板も参照するようになったが、発言の信用情報を
考えているのかいないのか
ミソクソ一緒に利用するため、
推論結果が間違うことがたまにあります。

　下図はオンコリスに関する
私とChatGPT 4.1との数度の会話の末、
ChatGPTが、
先の回答は誤りでしたと訂正してきた場面。