エミクススタトもティンラレバントもどちらも網膜の細胞を傷つける「ビタミンA由来の老廃物（有害なビスレチノイド）」の蓄積を抑える薬ですが、アプローチする場所（上流か下流か）が異なります。 ティンラレバントは眼に入ってくるビタミンAの量を「入り口」で制限する事で老廃物の材料そのものを減らすのに対して、エミクススタトは眼に入ってきたビタミンAの代謝を抑えるために視覚サイクルそのものを抑えます。 つまりエミクススタトは病態を抑えるために正常な視覚機能までかなり抑えてしまうので病変抑制効果と忍容性のバランスが悪く、リスクはむしろエミクススタトの方が大きいというのが治験の結果から推察されますね。 確かAMDの時には一時的な視力喪失まで行った患者さんもいたはずですよ。 あと、エミクススタトがサブグループ解析で初期患者への有効性が示唆されたというのは本当ですが、ティンラレバントはまさに若年層や初期患者をターゲットにした治験で有効性を証明しているのでそこは棲み分けじゃなくガッツリターゲットが被ってる所だと思います。 棲み分けの可能性があるとしたらティンラレバントが効かない患者にエミクススタトという棲み分けになるでしょうが、いずれにせよ再治験で効果があるという事を証明しないといけないので特許切れが迫ってる化合物でやる事じゃないでしょうね。 この会社がダメだと言うのは悲しいですが、事実を整理するとこの会社はダメだになってしまうとご理解ください。

いつも思うけど そもそも『この会社はダメだ！』 って言う投稿って 楽しいのかな

それと、ほんとにうる覚えですが 競合のお薬もリスクが高かったたり、作用機序が違うので 初期の患者には窪田さんのお薬 と言う棲み分けが出来るって読んだことある気がします

エミクススタトはスターガルト病に全く効果無かっただろ。数百億円も使って効果ゼロ、自費で治験やる自体間違い。

うーん

そろそろお父さんがちらついて来るかなって頃に派手なネタ出してワラントで乗り切るのが巧いよな！次は何考えてるか！先ずはフランス案件だと思う！もしフランス案件失敗したら、次は日本早期承認ネタが飛び出してくると予想

やばいと言うか終わりですよね

ベライト・バイオー社爆上げしてるから 窪田ヤバイね

窪田何か出して。

ANSMのレポートによればAACは上位数種類の薬剤の利用者は数千人にのぼる場合もあり上位数種類で全体の利用者の50～60％を占める反面、その他の薬の多くは利用者が1～数名の場合が多いそうです。 エミクススタトが上位側かその他側かという話になると、エミクススタトは対象疾患が人命にかかわるようなものでもなければ大流行している感染症でもなく元々手術件数の多い疾患でもない。 更にエビデンスレベルが低い上にその内容が初期患者への有効性でありAACの制度運用理念とのミスマッチがあります。 その上競合薬の最新の進捗状況を踏まえると初期患者が焦って未承認薬に飛びつく状況でもなく、かと言って重度の患者への有効性は示されていないという現状なので、1～数名の利用者側に入る可能性は極めて高いでしょう。 クボタグラスにしても中国では規制強化で販売が困難になり開発に舵を切ったし、日本でも去年日本眼科学会が「近視管理用眼鏡（多分割レンズ）」のガイドライン（第1版）」を発行してHOYAのMIYOSMARTとエシロールのステレストをメガネ型近視抑制デバイスとして推奨しているので眼科医がこれを無視してエビデンスの薄いクボタグラスを薦める動機はかなり薄くなっています。 まぁ、会社に足元の収益源が無いからこそワラントに頼るしかない訳で、中身はないけどぱっと見派手なネタは出してくるでしょうから、ネタが先かワラントが先かは注意が必要ですね。

2連ストップで4倍からのバックドロップは機関の仕業でしたか？(T^T) あのカラクリは不思議でした(T^T) 謎がとけた気分です。 しかし機関は最後の仕掛けに出るかなと、 仮に上手く乗っても売り大会で利食えるのか？ 便乗する勇気が50…50になりました。

窪田はダメでござるね

アンメット・メディカル・ニーズの証明: 逆に言えば、スターガルト病治療薬の需要（市場性）が非常に高いことが公に認められた形でもあるため、同疾患の治療薬全体に対する注目度が上がるという側面もあります。

再度降ったら誰も買わなくなりそう。 株価は投専家のいう30に？謎

中国進出はすぐには無理かもしれないが、ゆくゆく進出してくれればそれはそれで爆発要因

おフランスに気を取られてたからな～ 中華進出もムリと思う今日この頃

今9月入ってる、みんな知ってなかったらやばそうだな

日本では、スタルガルト病を対象に希少疾病用医薬品および先駆的医薬品に指定されています。 ちってた？

米国Belite Bio社、「スタルガルト病」治療薬候補 Tinlarebant の新薬承認申請が米国FDAに受理、優先審査に指定 に指定 〜米国において、スタルガルト病1型に対する初のFDA承認薬となる可能性〜 ビライトバイオ株式会社 2026年8月19日 10時00分 窪田オワタ

7円、ワラントで信頼が築けない罠 社長が降ってくるやろ

どーせ申請したらみんな売って逃げるんだろうなと思う。 未承認のコンパッショネート・ユース じゃ使えるのも限定的だし、たいして売り上げにもならんだろうしね。 そう考えたら、たいして上がりそうもないと思うわ。 申請待っている間にじりさげして、その損失もでかいし。

貴方も 目を覚ましてみては 人生一度きり

リスクしかないので、共有しておきますね。 邪教質信者、ほどほどに！ ・研究開発が進まない限り“何も始まらない”会社パイプライン頼みの典型的バイオ。臨床が止まれば即終了レベルで、事業の多角化もほぼ無し。 ・売上がほぼゼロに近い状態が長期化研究費だけが毎年消えていく構造。「赤字が当たり前」ではなく「黒字化の見通しが存在しない」。 ・増資常習銘柄で希薄化リスクが常に最大級資金調達＝既存株主の価値が薄まる。株価が上がっても増資で叩き落とされるのがパターン化。 ・株価が“企業価値”ではなく“期待と噂”で動く材料待ちのイベントドリブン。本質的な価値評価ができないほど業績が弱い。 ・ボラティリティが異常に高く、投資というより“ギャンブル”数十％の上下が日常。精神的に耐えられない人は触らない方がいいレベル。 ・上場維持も安定とは言えず、時価総額基準に再接触の可能性あり株価が少し崩れればすぐ基準ラインが見えてくる。「上場していること」が安定要素にならない。 ・競争環境が厳しく、技術的優位性の証明もまだ弱い眼科領域は大手が強すぎる。小規模ベンチャーが勝ち残るには“奇跡レベル”の臨床成功が必要。

そこにつけ込まれてるんだよな。だから、簡単には逃がしてくれないんだよ