「全体として、HGFは脊髄損傷急性期における新しい治療薬として大きな可能性を秘めており、特に安全性が確認された点は評価に値します。治療の効果も一部確認されており、今後の層別解析や追加データの提出によって、さらなる有効性の証明が期待できます。したがって、治験結果は前向きに評価でき、PMDAの承認審査においてもポジティブな結果を導く可能性が高いと感じています。」　AIによる全体的な評価です。治験時がコロナ禍と重ならなければ、もっとよいデータが出ていたと思われます。いずれにせよ、脊髄損傷の患者さんには、他に変わる治療法のない中で、希望の光であることには間違いありません。応援させていただきます！がんばれクリングルファーマ！

開示が出ています
第23回定時株主総会決議ご通知

脊髄損傷急性期第Ⅰ/Ⅱ相試験の結果　改良Frankel分類の経時的な推移
HGF投与群：1段階以上改善は１５例中７例（46.7％）
プラセボ投与群：１段階以上改善は１６例中５例（31.2％）

これで3相にて１段階以上改善で有意差出ましたって言われてもね。

AからCの改善度では平均データーを超えを果たしましたが統計上有意差が無いと判断、一方AからBの改善度に関しては欧州や米国のデータと比較してもスコアは此れ迄無かった驚異的の改善数値、回復率56％を樹立。
二人に一人が快方に向かうと言う脊髄患者に携わる医療関係者も驚く結果でした。

PMDAと協議でAからBの回復率56％をどう評価するかですが、受傷後完全麻痺を確認して72時間後にHGF投与という厳しい条件の治験下でのデータですから実際の臨床現場では救急患者さんとしてすぐにHGFを投与するはずですから、患者さんにとってはより高い効果が得られる可能性が高いはずです。

断定は出来ませんが緊急性や既存薬なども踏まえると脊髄損傷は一段階でも回復すれば意義があると言ってるPMDAが承認申請を受け入れる可能性は非常に高いと思います。

クリングルファーマのHGF使用薬は、主要評価項目は未達ながらも、副次評価項目で有意な効果が確認され、特定の患者群で明確な有効性が示されています。安全性も高く、代替治療法がない分野での新たな選択肢として期待されており、PMDA審査では条件付き承認など柔軟な対応が考えられます。今後の進展に大いに期待しましょう！

＜ご質問＞
第Ⅲ相試験の主要評価項目未達のデータで承認申請まで持っていけるのでしょうか？
実際のところ、今回の第Ⅲ相試験の結果(副次のみ有意差あり)を踏まえて承認申請にいける手応えはお持ちで
しょうか？
＜回答＞
主要評価項目を達成していても承認が認められない（有効性の差に臨床的意義がないとして）こともあるため、当局相談後に判明することもあると推測します。当社としましては、今回の第Ⅲ相試験により最も重度な脊髄損傷患者に対してHGFの有効性と安全性を示すことができたので、承認申請に足る結果であったと考えております。まずは、当局との相談に進めたいと考えます。

この回答は何回読んでも笑えますね。
そもそも「第Ⅲ相試験の主要評価項目未達のデータで承認申請まで持っていけるのでしょうか？」って一番よくある質問だと思うんですけど、研究開発情報　脊髄損傷急性期（SCI）のよくあるご質問にピックアップされてないんですよね。流石にとんでもない回答過ぎて恥ずかしくなったんですかね？

ジョーカー銘柄

オワタ

今日の801円の指値は惜しくも？刺さらなかったな…。
また来週。
1週間お疲れ様でした。
そろそろおしっこして寝ようっと♪

承認、承認と大騒ぎなキャンバス、
何か薬事承認されるのかと思いきや，Ⅲ相臨床試験の開始の合図を待ってるだけ、
運よく売上に貢献できるとしても遥か数年先なんだけどね