先駆的医薬品等の指定が重要

ですから　適応拡大してオーファン解除した薬が売れて儲かったという話はちょっと違うでしょ 発明者の大杉先生も　希少疾患が対象で収益性が期待できないことは明白だったので、「本当にやるのですか」という意見もあるにはあった　と書いています

• 患者数の急増: 日本全体の心不全患者数は約120万人（2020年時点）に達しており、2030年には130万人に増加すると推計されています。 • 高齢化の影響: 85歳以上の超高齢者が患者に占める割合は増加の一途をたどっており、根治が難しく入退院を繰り返すことで患者のQOL（生活の質）が著しく低下することが問題視されています。

土曜日　澤先生出て無かったですね

あなたが言い出した米国でもなく日本の製薬会社でオーファン指定を受けたブロックバスターの例を挙げただけですが

オーファン？ クオリプスより沢山患者数ある言って無かったか？

議題３ 再生医療等製品「remumiocel」を希少疾病用再生医療等製品として指定することの可否について →NG 議題４ 再生医療等製品「remumiocel」を先駆的再生医療等製品として指定することの可否について →OK これでこれでリボ氏に意見に対して辻褄が合う。 削除したけど名前間違えてた

それって何か意味があるんですか？　キャッスルマンのオーファン継続

色々適応拡大してる薬だからSScに対してのオーファンは取り消されたけど 当初からのキャッスルマン病に対しては取り消されたことはありません 裏どりも出来ないならネットの浅い知識で語るなよ

あれは最初はオーファンだったけど取り消したんじゃなかったかな

旧ミドリ十字（現・田辺三菱製薬）が関与した薬害エイズ事件は、1980年代に非加熱の血液凝固因子製剤（エイズウイルス＝HIVに汚染されたもの）が血友病患者らに使用され、多くの感染者を出した日本の重大な薬害事件です。

元々hs001の年間適用患者数は3400人と公表してるからオーファンがどうのこうのは今更じゃないですかね ここにいる人達が期待してるのはhs005の方でしょう

で… 結局なところ 今回のネタはマイナスネタなん？

トシリズマブは？

リンゴちゃんのオーファンじゃないという発言があったので色々と書き込みましたが　そろそろ止めましょう

まず 爺婆 オバハンの連投は 醜いw

誰もリボ氏の意見に的確な反論ができていない。患者を救いたいと言いながらただの煽りなのか？

そうなんですよね　001がたくさんの患者に使われて儲かるならオーファン申請する必要は無い　むしろ患者が少ない薬という指定をされたのに多く使われたら困ったことに

オーファン（Orphan＝孤児）指定とは、患者数が少なく採算が取れにくい難病などの治療薬・医療機器・再生医療等製品について、研究開発を促進するために設けられた優遇制度です。

オーファン指定に関してはそのままの意味じゃない何かしらがなんとなくあると思います☺️先駆的に関してはまさにそのままの意味じゃないですかね！ 色々な意見があるようですが、いくら詳しくてもハートシード社の人間ではなので事実はわかりませんね

いや　ですから　オーファンドラッグで儲かってるケースの話を具体的に挙げて頂ければいいだけで　先に書いたように米国の薬は特別に優遇されてますから儲かることもあるでしょう でも日本の企業でオーファンで儲かってる話は聞いたことが無い あなたの挙げたリハートも儲かってるという話は無いですよ

変な話 順調に上がって来ていますし もうちょっとした 知識だけで勝てる時代じゃ 無くなって来ている 感じなんですかね

話と論点がすり替わってますよ。w オーファンで儲かった話を知らないと 仰るのでお伝えしたまでですよ٩( 'ω' )و それに、日本でもクオリプスのリハートが 希少疾病用再生医療等製品に指定され、 条件及び期限付き承認を取得し、 1製品あたり5,320万円の保険償還価格で 保険収載されています。 日本の制度下でも 希少疾病向けの再生医療が 事業として成立する可能性は 十分にあるのでは？ クオもハートシードも、 日本の再生医療はこれから❗️ ですよ٩( 'ω' )و ちなみに、薬害エイズの件は、 ほとんど知りません。 申し訳ない。m(_ _)m

毎回、結局は懸念の議論をしたい訳ではなく 安く買いたいだけで安く買えたら買い煽り 手放したら拙い懸念で売り煽ってるだけなんだよな 放っておくと連投してウザいし、構っても結論ありきで話すから議論にもならんし

リハートは面白いですよね　開発や申請承認を優遇されるオーファンなのに　開発後申請後にオーファン指定